Leállította a Novartis az erősebb hatóanyagú SMA-gyógyszer kísérleteit
A Zolgensma új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel – írja a hvg.hu.

Leállíttatta a Zolgensma új változatának klinikai vizsgálatait az Egyesült Államok Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA), mert az állatkísérletek alatt problémák léptek fel – írja a hvg.hu a gyógyszer gyártója, a Novartis közleménye alapján.

A most leállított kísérletek nem a már engedélyezett gyógyszerre vonatkoznak, hanem annak magasabb hatóanyagú változatára, a Strongra. A már engedélyezett szert nem érintik a változások – írja a lap. A Zolgensma jelenleg csak két év alatti SMA-s gyerekek esetében alkalmazható, a nagyobb dózisú változatot viszont öt éves korig kaphatnák meg a gyerekek.

A kísérleteket azután állíttatta le az FDA, hogy a Novartis az állatokon végzett tesztek során egy olyan neurológiai problémáról (dorzális gyökéridegdúcok gyulladása) számolt be, ami idegkárosodással járhat – írja a lap. A Novartis részvényei egy százalékkal estek a hírre, de szakértők szerint több időre van szükség ahhoz, hogy tudják, az milyen hatással lesz ez a Zolgensma jövőjére. „Jobban meg kell ismernünk a problémát, és azt is, hogy ennek az emberkísérletekre lehet-e bármilyen hatása” – nyilatkozta a Reutersnek egy elemző.

A Novartis közölte, hogy teljes mértékben együttműködik a hatóságokkal, és reméli, hogy hamarosan felfüggesztik az intézkedést. „A gyulladás klinikai jelentősége ebben a klinikai teszteket megelőző állatkísérletben nem volt ismert, és a korábbi állatkísérletekben sem mutatkozott” – írta a gyógyszergyár.

A Zolgensma neve a legtöbb magyarnak ismerős lehet, a génterápiát kedden kapta meg a gerincvelő eredetű izomsorvadásban szenvedő magyar kisfiú, Zente. Az infúzió a világ legdrágább gyógyszere, az ára 700 millió forint, amit közösségi adományozásból gyűjtöttek össze a szülők. A terápia egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezett, az Európai Unióban csak egyedi engedéllyel kaphatják meg gyerekek, így történt ez Zente esetében is – írja a hvg.hu.

Forrás: hvg.hu
Kelt: 2019-10-31