700 millió forintot gyűjtöttek egy SMA-s kisgyermek kezelésére

A hvg.hu a napokban számolt be arról, hogy adománygyűjtési akció indult egy spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő kisgyermek kezelésének finanszírozására. A kezelésre javasolt Zolnensma génterápia költsége körülbelül 700 millió forint, ezt azonban mostanra sikerült is összegyűjtenie a gyermek szüleinek.

A Zolgensma jelenleg a világ legdrágább gyógyszere, ráadásul csak május óta forgalmazzák. A kezelés lényege, hogy a betegek szervezetébe a génterápiának köszönhetően egy vírust juttatnak be, amely „megfertőzi” és kicseréli a hibás vagy hiányzó motoros idegsejtek génállományát, így megakadályozza az izmok elsorvadását. A klinikai teszteken 36 kéthetes és nyolc hónapos kor közötti csecsemő vett részt, hivatalos szeptemberi adatok szerint a kezelésben részesülő gyermekek mindegyike javulást ért el – írja a hvg.hu.

„Az SMA1-es típusát hordozó 12 gyermek mindegyike életben volt a kétéves tesztidőszak után, és lélegeztetésre sem szorultak. Kezelés nélkül a legtöbbjük nem érné meg a kétéves kort. A betegek mozgása minden esetben további fejlődést mutat” – írta szeptemberi jelentésében a gyártó.

A szer nem mindenkinél hat egyformán: a már elsorvadt izmokat nem tudja újraépíteni, így száz százalékig tünetmentes csak akkor lehet valaki, ha még nem alakultak ki nála a betegség tünetei. (Az érintettek ettől még életük végéig SMA-betegek maradnak.) Egyelőre azt sem tudni, hogy a Zolgensma 20-30 éves időtartamon belül milyen eredményeket mutat majd, de a kutatók jelenlegi véleménye szerint jó esetben akár 90 százalékos javulást is hozhat. Előnyt jelent, hogy az egész terápia egy körülbelül hatvan perc alatt lassan lecsepegő, infúziós kezelést jelent.

Az Európában egyelőre nem szabadalmaztatott eljárás a gyártó becslései szerint október-novemberre akár a kontinensen is elérhető lesz majd, és mivel a kísérleti szakaszban Berlinben és Milánóban is alkalmazták, ezért a szükséges orvosi tapasztalat is rendelkezésre áll.

A jelenleg a Zolgensma génterápiára váró Zente nevű kisfiú korábban a Nemzeti Egészségügyi Alapkezelő (NEAK) engedélyével néhány hónapos kora óta megkaphatja a szintén csak tavaly szabadalmaztatott Spinraza nevű oltóanyagot. A kezelés ebben az esetben sem olcsó, injekcióként 23 millió forint, ezt azonban teljes egészében a NEAK állja.

A Zolgensmával szemben azonban a Spinraza-injekciókat a kezelés elején kéthetente, később négyhavonta lumbálásos technikával kell a gerincfolyadékba juttatni, és a betegeknek életük végéig szükségük van rá. Magyarországon jelenleg ötven páciens kezelése folyik ezzel a módszerrel – írja a lap.

A Zente szülei által indított gyűjtés közben elérte a célját: az Index.hu közlése szerint a szülőknek kevesebb mint egy hét alatt sikerült összegyűjtenie a kitűzött 700 millió forintos célt, így leállították az adománygyűjtést. Ahogy a hvg.hu megjegyzi: a hasonlóan költséges terápiák finanszírozása valószínűleg a továbbiakban is komoly pénzügyi és etikai dilemmák elé fogja állítani az egészségbiztosítókat.

Forrás: hvg.hu/index.hu
Kelt: 2019-09-25