NEAK: Eddig 38 beteg kapta meg az új SMA-gyógyszert
Az állam eddig 38 gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő beteg gyógyszeres kezelését támogatta, erre 2018-ban 1,2 milliárd forintot fordított – közölte a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő az Index.hu hírportállal.

A NEAK közlése szerint a 2019-es költségvetés alapján egyedi méltányosság alapján 10 milliárd forintot fordíthatnak gyógyszerek támogatására. Az egészségügyi kormányzat ezen felül 2018 márciusában 1 milliárd forintot biztosított kimondottan az izmok leépülésével járó genetikai betegségben, a spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő betegek gyógyszeres kezelésére – írja az Index.hu a NEAK közlése alapján.

Ebből indulhatott el az SMA-betegek kezelése azzal a 2017-ben szabadalmaztatott új gyógyszerrel, amely az érintettek egy részénél képes javítani az izmok tónusát és tömegét, és ezzel javítja az életminőségüket. A NEAK közlése szerint a gyógyszer a betegséget nem gyógyítja meg, de alkalmazásával a betegek állapotának rosszabbodása lelassulhat, néhány esetben meg is állhat.

Az Index korábbi cikkében megírta, a genetikai szinten ható gyógyszer egy éves adagja közel 70 millió forintba kerül egy beteg esetében. A kezeléseket ezután folyamatosan ismételni kell, ami szintén évente több mint 20 millió forint. A gyógyszerért a betegeknek egyedi méltányossági kérelmet kell benyújtaniuk a NEAK-hoz. Az ügy azért került reflektorfénybe, mert a NEAK szakértői bizottsága elutasította egy hat éves kétegyházai kislány szüleinek támogatási kérelmét.

A NEAK a cikkre adott reakciójában azt írja: az eddig beérkezett egyedi méltányossági kérelmek több mint fele már pozitív elbírálásban részesült. 2018 elejétől 38 beteg kezelése kezdődött meg. Az Egészségbiztosítási Alapból 2018-ban közel 1,2 milliárd forintot fizettek ki SMA-s betegek kezelésére. A nyilvántartott adatok szerint Magyarországon 110 SMA-s beteg van, de becslések szerint körülbelül 300-an szenvedhetnek valamilyen fokú gerincvelői izomsorvadásban.

A gyógyszer finanszírozása a NEAK és a gyártó között a szakmai evidenciák figyelembe vételével megkötött kockázatmegosztási-megállapodás alapján történik. A NEAK külön hangsúlyozta, hogy a gyógyszer alkalmazása nem veszélytelen. Az alkalmazási előírása is felhívja a figyelmet a beadás speciális módjára, valamint azokra a súlyos mellékhatásokra, amelyeket a klinikai vizsgálatokon már feltártak, és a gyógyszer alkalmazásának megítélése során ezekre is figyelemmel kell lenni. A támogatási kérelmek elbírálásánál a terápiás előnyöket és kockázatokat mérlegelő szakértői értékelés alapján hoznak döntést, a Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) foglal állást a testület által kialakított, objektív kritériumrendszeren alapuló protokoll mentén – írta az alapkezelő az Index.hu-nak küldött válaszában.

Forrás: index.hu
Kelt: 2019-02-04